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Sepiapterin laut Studie eine breit anwendbare orale – therapy option

Sepiapterin laut Studie eine breit anwendbare orale – therapy option


Randomized Phase III Study



A phase III randomized trial of a new oral sepiapterin formulation examined the PAH (phenylalanine hydroxylase)-cofactor tetrahydrobiopterin (BH4) formula, which was tested in the treatment of phenylketonuria. Die Substanz erwies sich in der sechswöchigen Therapiephase als wirksam und sicher, sowohl bei Kindern als auch Erwachsenen und insbesondere auch schwer zu behandelnden Fällen.